2017年10月9日上午10時，國家食品藥品監(jiān)督管理總局(以下簡稱“CFDA”)舉行藥品醫(yī)療器械審評審批改革鼓勵創(chuàng)新工作新聞發(fā)布會。CFDA副局長吳湞、藥品、化妝品注冊司司長王立豐、醫(yī)療器械注冊司司長王者雄出席發(fā)布會，并就相關(guān)問題回答記者提問。
CFDA宣傳司司長顏江瑛:首先我們請吳湞局長介紹有關(guān)情況。
吳湞:大家都已經(jīng)注意到了，昨天已經(jīng)發(fā)了新聞。中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，今天召開新聞發(fā)布會就是向大家來解讀這個文件。黨中央國務(wù)院一直高度重視藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全和創(chuàng)新發(fā)展。政府指出，要改革完善審評審批制度，加快推進仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，推動企業(yè)提高創(chuàng)新和研發(fā)能力，早日實現(xiàn)藥品醫(yī)療器械質(zhì)量達到國際先進水平。此外，要推動藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展，盡快改變我國創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長期依賴進口的局面。
2015年8月，國務(wù)院出臺《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，藥品醫(yī)療器械審評審批改革大幕正式拉開。兩年來，一系列改革政策相繼出臺，審評審批標準和透明度不斷提高，研發(fā)注冊生態(tài)環(huán)境有效凈化，一批創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械優(yōu)先獲準上市，藥品審評積壓得到基本解決，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作不斷推進，醫(yī)療器械分類基礎(chǔ)工作得以夯實，藥品上市許可持有人制度試點工作進展順利，藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革取得階段性成效。但是改革越深入遇到的深層次的矛盾越多，藥品醫(yī)療器械審評審批制度不完善、不適應(yīng)等問題就越突出，為了促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，讓更多的新藥好藥和先進醫(yī)療器械上市，滿足公眾醫(yī)療需要，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳出臺了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》。
這次出臺的《意見》針對當前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問題，著眼長遠制度建設(shè)，是一份重要綱領(lǐng)性文件。《意見》涉及六大方面的改革內(nèi)容：改革臨床試驗管理，確保臨床試驗科學、規(guī)范、真實；加快臨床急需藥品和醫(yī)療器械的上市審評速度，解決公眾用藥需求；鼓勵創(chuàng)新，推動中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展；全面實施上市許可持有人制度，加強藥械全生命周期管理；提升技術(shù)支撐能力，全力為創(chuàng)新服務(wù)；加強組織領(lǐng)導，以法治思維和法治方式推動改革真正落地。這些措施將極大激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥，讓13億人民享受到健康中國的深厚福祉。接下來，我們將會同有關(guān)部門抓好組織實施，推動完善法律法規(guī)，制定細化配套文件，加強制度銜接，做好宣傳解讀，強化效果監(jiān)測，確保改革扎實有序推進。
新華社記者:想請問一下，這次出臺的《創(chuàng)新意見》是一個什么樣的背景？要突出一個什么樣的主題？再就是這個《意見》有什么重要的意義？
吳湞:《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》我剛才講是一個綱領(lǐng)性文件，對我們今后的工作具有很強的指導性。這個文件的主題是什么，標題已經(jīng)寫明白了，就是鼓勵創(chuàng)新。著力點是什么，就是要解決公眾用藥的問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當醫(yī)生在給患者治病的過程當中能夠有更多的選擇。這就是這個文件的主題。
解決公眾用藥問題，關(guān)鍵是創(chuàng)新。要盡快的讓一些新藥上市，我們講不僅僅是國內(nèi)的新藥上市，包括國外的新藥也在在中國盡快上市。這幾年來國家花了很大的力氣來抓藥品審評審批制度改革。剛剛我講了2015年以來我們大幅度的開展審評審批制度改革。2015年8月份，國務(wù)院專門印發(fā)了一個文件，就是我們平時講的44號文件，《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，在那個《意見》里面做了一系列改革制度的設(shè)計。同時《意見》發(fā)布以后，制定了一系列相配套的改革措施。今天可以跟大家講，改革已經(jīng)取得了階段性的效果。
這個階段性效果表現(xiàn)在哪，主要是基本解決了藥品注冊申請的積壓問題，過去壓在我們身上最重的負擔就是申報積壓，量太大，現(xiàn)在已經(jīng)基本解決了。在這兩年當中，有一批新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械優(yōu)先獲準上市。國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新的氛圍日漸濃厚，海外的一些醫(yī)藥科研人員回國創(chuàng)新越來越多，企業(yè)研發(fā)的投入明顯增加，這樣大大激發(fā)了藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的活力。這是這幾年改革的效果。
我們在審評審批改革方面取得了明顯的進步，但是也應(yīng)該看到，藥品醫(yī)療器械研發(fā)和質(zhì)量與國際先進水平仍然存在較大差距的現(xiàn)狀沒有改變，支持創(chuàng)新的一些深層次的問題還有待解決，這是文件開宗明義講的第一段。問題有哪些呢？
第一，企業(yè)創(chuàng)新的能力比較弱。大家都知道國內(nèi)制藥企業(yè)數(shù)量比較多，但是制藥企業(yè)新產(chǎn)品研發(fā)總投入只有全球最大的制藥公司一家的投入量，這就是研發(fā)投入不夠。這幾年我們研究的一些新化學藥品和新生物制品，多數(shù)都是國外同類產(chǎn)品基礎(chǔ)之上的一些改造和修飾。國內(nèi)仿制藥因為質(zhì)量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代，這都是我們研發(fā)能力比較弱、科技創(chuàng)新能力不強的一些具體表現(xiàn)，這是深層次問題。
第二，藥品審評審批制度還有不盡合理之處。盡管我們做了大幅度的改革，但是還存在一些問題。比如現(xiàn)在要求進口的一些創(chuàng)新藥，必須要在國外獲準上市后才可以到國內(nèi)來申請上市。比如創(chuàng)新藥在國外完成一期臨床以后，才可以到國內(nèi)申請來臨床試驗，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某種程度上遲滯了一些國外創(chuàng)新藥在中國批準上市。我們也做了數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2001年到2016年，發(fā)達國家批準上市的創(chuàng)新新藥433種，在中國上市的只有一百多，只占30%，近十年來，我國上市的一些典型的新藥，上市的時間平均要比歐美晚5-7年，國外都已經(jīng)用了六七年了，中國才上市，這就是因為很多制度設(shè)計造成了新藥在中國上市慢半拍。因為這個現(xiàn)狀存在，所以現(xiàn)在網(wǎng)上購買藥品，也包括個人從境外攜帶藥品的現(xiàn)象越來越多，存在很多隱患。
第三，鼓勵創(chuàng)新的一些政策還有待加強。這次文件里寫到藥品數(shù)據(jù)保護，專利的鏈接，專利期的補償，像這樣一些保護政策的制度性設(shè)計，在一些發(fā)達國家都已經(jīng)在做，而我們國家現(xiàn)在還處在研究狀態(tài)。像開展藥物臨床試驗，我們現(xiàn)在藥物臨床試驗的資源還相對比較緊缺，鼓勵和支持醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)務(wù)人員參與臨床試驗的有關(guān)政策還有待完善。這也是一個深層次的問題。
在今年7月19號，中央全面深化改革領(lǐng)導小組第三十七次會議召開，在這個會議上研究了藥品審評審批制度改革問題，審議通過了這個文件，昨天，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳正式印發(fā)，文件一共六大部分36條，內(nèi)容相信大家都已經(jīng)看了，我不在這里占用時間。
這個文件的意義在哪？這個文件從促進我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，參與國際競爭，保障公眾健康的高度，對審評審批制度改革做了系統(tǒng)的制度設(shè)計。意義是非常重大，主要表現(xiàn)在：
第一滿足公眾用藥需求。滿足公眾用藥急需，歸根到底要靠創(chuàng)新，只有創(chuàng)新才能研發(fā)出更多的質(zhì)量高、療效優(yōu)的新藥好藥，才能使更多的新藥好藥在中國上市。我們在制度設(shè)計里有些優(yōu)先審批，加快審批，通過這些來降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價格，更好的實現(xiàn)藥品的可及性。我們既要有新藥，還要有能讓老百姓用得起的新藥，這是這次文件的重大意義體現(xiàn)的第一個方面，滿足公眾的需求。
第二方面是提高仿制藥的質(zhì)量和療效。我們講要鼓勵創(chuàng)新，既要鼓勵原始創(chuàng)新，也要鼓勵消化吸收再創(chuàng)新。我們要求仿制藥和原研藥的質(zhì)量療效要一樣，要做好的仿制藥是需要有創(chuàng)新的能力，做一個好的仿制藥仍然需要有創(chuàng)新的能力。
第三方面是推動藥品供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。要使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)做大做強，使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)更具競爭力，改變我們國家的新藥長期依賴進口，這也是我國創(chuàng)新型國家戰(zhàn)略在醫(yī)藥行業(yè)的具體實施。
所以，我想這個文件的主題和意義非常重大。接下來我們還要把文件細化和落實，跟有關(guān)部門一起來推動這個文件能夠落地生根，能夠產(chǎn)生更好的效果。謝謝。
中央人民廣播電臺記者:我注意到《意見》提到以下幾點，比如藥品專利鏈接、專利期補償，以及臨床試驗數(shù)據(jù)保護等，這些內(nèi)容對于藥品和醫(yī)療器械創(chuàng)新方面發(fā)展會起到那些積極的作用？另外我們有一個擔憂，這些措施會不會阻礙仿制藥的發(fā)展，影響到藥品的可及性呢？
吳湞:大家注意到這個文件提出了專利鏈接、專利期補償、數(shù)據(jù)保護，實際上這屬于知識產(chǎn)權(quán)保護的范圍。我們講創(chuàng)新，知識產(chǎn)權(quán)保護的力度還欠缺，還不夠，這也是制約我們醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個重要原因。藥品專利鏈接、專利期補償以及數(shù)據(jù)保護，這些實際上都是在一些歐美國家和發(fā)達國家是鼓勵創(chuàng)新制度設(shè)計，像美國是1984年，日本大概是1988年，歐洲大概是1992。這些制度實施以后，對創(chuàng)新企業(yè)積極性起到很好的作用，也激發(fā)了仿制藥生產(chǎn)的積極性，達到了兩個目的。
什么叫藥品專利鏈接？首先要明白這個概念，實際上就是把藥品的審批和專利關(guān)聯(lián)起來，因為藥品審批是食品藥品監(jiān)管總局負責，專利糾紛涉及知識產(chǎn)權(quán)局以及知識產(chǎn)權(quán)法院，現(xiàn)在把它們關(guān)聯(lián)起來，目的是什么？就是在藥品審批過程當中，如果發(fā)現(xiàn)有專利侵權(quán)糾紛可以通過法院裁定解決，可以把專利糾紛和侵權(quán)風險解決在藥品上市之前，有利于保護專利權(quán)人的合法權(quán)益，提高專利的質(zhì)量，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專利的市場風險。
專利期補償是什么？是在行政審批過程當中占用了專利權(quán)人的時間，專利從研發(fā)開始到最后上市，審批時間越長，占用專利保護時間就越長，減損了專利權(quán)人的權(quán)益。為此，監(jiān)管部門為占用的專利時間給予一些合理的補償。
所謂數(shù)據(jù)保護，就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用，行政部門對企業(yè)申報的數(shù)據(jù)要采取保護措施。
在這個文件里，明確提出要探索建立藥品專利的鏈接制度，開展藥品專利期補償?shù)脑圏c，完善和落實數(shù)據(jù)保護制度，這三者合在一起，是知識產(chǎn)權(quán)保護的組合拳，著力構(gòu)建科學、系統(tǒng)的保護機制，采取積極主動的保護，有效保護專利權(quán)人的合法權(quán)益，激發(fā)創(chuàng)新活力。我們鼓勵創(chuàng)新，也鼓勵仿制，這套制度將起到很大的效果。該保護的要保護，保護時間一到，仿制藥就上市，形成斷崖式的價格下降。這樣為臨床用藥可及奠定了基礎(chǔ)，這套制度設(shè)計在美國實行三十多年，達到兩個目的，既鼓勵創(chuàng)新，又促進仿制。
藥品知識產(chǎn)權(quán)保護的系列措施，完全符合我們國家建設(shè)創(chuàng)新型國家和促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的需求，對保護和激發(fā)我國正在蓬勃發(fā)展的民族醫(yī)藥創(chuàng)新活力，尤其是對我國特有的具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的中藥領(lǐng)域，將會發(fā)揮極大的積極作用，全面的提升我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。
經(jīng)濟日報記者:我們發(fā)現(xiàn)《意見》主要是突出了鼓勵創(chuàng)新，能不能介紹一下在鼓勵創(chuàng)新方面有具體的哪些措施？謝謝。
吳湞:這個文件的標題，深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新，鼓勵創(chuàng)新到底有哪些舉措？實際上文件表達的很清楚，我想可以梳理一下。
這個文件在鼓勵創(chuàng)新方面可以概括為五大方面：
第一，改革臨床試驗管理。大家看42號文件，六個方面的改革意見，第一條就是改革臨床試驗管理，在這里面有很多改革的舉措。比如臨床試驗機構(gòu)實行備案制，原來是資格認定制，現(xiàn)在不再認定，改為備案。第二條是改革臨床試驗的審批，由過去的明示許可改為默示許可，醫(yī)療機構(gòu)開展臨床試驗都得報備方案，這個方案臨床試驗怎么做，過去臨床試驗方案報備過來以后，我們得審批，批完他們才能做，一有審批就得占用時間，現(xiàn)在臨床試驗由明示改為默示，默示是什么？不是不審批，而是改了方式，臨床試驗同樣要審，一定時間之內(nèi)沒有提出質(zhì)疑，沒有否定的話就可以做。一定時間是多長時間？這個待定。在其他國家可能是30天，可能是60天，在我們國家多少天呢？要根據(jù)我們的能力。規(guī)定的時間沒有作出質(zhì)疑或者是否定，申請人就可以開展臨床試驗。有條件接受境外多中心臨床試驗數(shù)據(jù)，境外所做的一些臨床試驗數(shù)據(jù)在我國原來是不能用的，現(xiàn)在我們開始有條件接受，國外的數(shù)據(jù)符合我國藥品注冊要求的也可以用在我們的審評，其目的是可以縮短審批時間。還有，鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗機構(gòu)來參與臨床試驗，解決臨床試驗資源不夠的瓶頸。
第二，優(yōu)化審評審批，這個文件提出要進一步優(yōu)化審評審批程序，明確附帶條件批準的情形，這個文件有兩個附帶批準，一是罕見病用藥，二是臨床急需藥，可以附帶條件批準。在這里面還寫到了藥品與原料、輔料、包裝材料關(guān)聯(lián)審批，今后不單獨審批，而是跟制劑關(guān)聯(lián)審評審批，這樣能明顯的提高審評審批效率，又可以提高審評審批的質(zhì)量。
第三，加強創(chuàng)新權(quán)益保護。像剛才講的探索建立藥品專利鏈接制度，開展藥品專利期的補償試點，完善和落實藥品數(shù)據(jù)保護，這三個都是對創(chuàng)新權(quán)益的保護，而且在這里面我們還加了一個，要建立上市藥品目錄集，目錄集就是標桿，每批準一個新產(chǎn)品上市，要把個產(chǎn)品列入到目錄集內(nèi)，表明：一是這個藥品原研是誰，這是標桿，第二是仿制就照著這個標桿仿。這是目錄集的意義。
第四，明確上市許可持有人的責任，我們目前正在開展上市許可持有人的試點，今后我們在藥品監(jiān)管里面一定要突出上市許可持有人這個制度，要落實上市許可持有人的法律責任，建立健全上市許可持有人直接報告不良反應(yīng)的制度，也明確上市許可持有人持有藥品創(chuàng)新產(chǎn)權(quán)，明確科學家的創(chuàng)新研究者屬性，要改變科學家既從事創(chuàng)新研究，又要負責藥品生產(chǎn)銷售的現(xiàn)狀。
第五，提升技術(shù)支撐的能力，完善技術(shù)審評的制度，優(yōu)化上市的流程，加快信息化的建設(shè)，從送審到審評，審評到上市實現(xiàn)全過程公開。建立集約化的檢查員隊伍，落實全過程的檢查責任，保障監(jiān)管服務(wù)的水平和能力與創(chuàng)新發(fā)展的速度相適應(yīng)。
人民日報記者:目前在我國罕見病的用藥難問題仍然存在，所以我想問一下，對于罕見病治療藥品醫(yī)療器械的市場準入將會有哪些舉措？
吳湞:臨床缺藥是一個問題，尤其是罕見病的缺藥問題更為突出。你問的罕見病這個概念，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的規(guī)定，罕見病的發(fā)病率小于千分之一，發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多。罕見病的特點，因為發(fā)病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會出現(xiàn)嚴重的反應(yīng)，甚至會危及生命，所以這個問題要很好的解決。但是罕見病用藥為什么會少呢？難就難在發(fā)病率少，研發(fā)藥的成本就會高，收回成本時間更長，所以很多企業(yè)包括研究機構(gòu)對罕見病用藥研究的積極性就沒有常見病用藥的高，因此對罕見病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵、給予支持、給予保護，如果沒有鼓勵政策誰去做，如果不給予保護，上市后怎么獲取市場回報，怎么進行再研究、再發(fā)展，所以這個文件對罕見病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵措施。
第一，要公布罕見病目錄。到底有多少種罕見病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因為公布目錄后，才能確定罕見病用藥。剛才我講了世界衛(wèi)生組織有一個比例，千分之一以下，在一些國家比例確實比較小，但是在我國千分之一不小，千分之一是千萬級，所以這個數(shù)是不少的，因此，一定要明確哪些是罕見病，相應(yīng)的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護，做到有的放矢。
第二，在明確了目錄以后，我們也同樣要公布罕見病目錄相關(guān)的藥品。
第三，凡是罕見病用藥，在注冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在國內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早的用在罕見病患者的身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準。什么叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對臨床急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗的早期、中期的指標顯示出了療效，并且預示可能有臨床價值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準使用。對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求。
這就是支持罕見病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國家衛(wèi)生計生委一起，針對罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨床試驗和附帶條件批準的一些具體標準和要求，指導和支持罕見病用藥的研發(fā)。
記者:我注意到文件里提到嚴格藥品注射劑審評審批，另外又一次強調(diào)要加強中藥注射劑的再評價，我想了解一下中藥注射劑的再評價進行到哪個程度？今后工作方向是什么？
吳湞:這個文件里面又一次提到注射劑再評價。再評價工作和仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價道理是一樣的，目的講了很多次，仿制藥一致性評價的目的就是提高藥品質(zhì)量，要和原研等同，臨床上能夠替代。注射劑也類似，早期的注射劑缺乏完整對照的數(shù)據(jù)，所以我們提出來要對注射劑也要進行評價。仿制藥一致性評價方法比較明確，工作的程度相對來講比注射劑要容易，注射劑開展再評價難度大，難度比普通制劑大得多，所以我們還得研究注射劑如何進行再評價，要有一個方法，所以時間上還要充裕一點，設(shè)計是五到十年，可能五年，也可能十年。
注射劑里面大家最關(guān)心的就是中藥注射劑，因為中藥注射劑本身是我國特有的。我國曾經(jīng)有過缺醫(yī)少藥的年代，在那個年代里，中藥注射劑起到了很好的作用。但是中藥注射劑的一個缺陷就是數(shù)據(jù)不太全，在那個年代也不可能那么全，所以臨床有效性數(shù)據(jù)、安全性數(shù)據(jù)都不太全，因為不全，所以大家對于中藥注射劑的安全性表示擔憂。
中藥注射劑我們也在密切的觀察，凡是出現(xiàn)不良反應(yīng)都會采取果斷的措施，目的是最大限度保護公眾用藥安全。按照國務(wù)院44號文件要求，對中藥注射劑安全要進行再評價，這個再評價的方案我們已經(jīng)初步形成，但是現(xiàn)在還在業(yè)內(nèi)討論，近期可能會征求意見。另外，中藥注射劑再評價又比化學藥品注射劑再評價更難一些，因為里面的成份不像化學藥品那么清晰。所以如何進行再評價，方法上又和化學藥品注射劑再評價有所區(qū)別。中藥注射劑不僅要評價安全性，還要評價有效性，有效性是藥品的根本屬性，如果沒有效這個藥品就沒有價值，所以中藥注射劑的評價首先是評價有效性，同時也要審查安全性。下一步將制定具體的評價方法。
第一財經(jīng)日報記者:剛才吳局長提到臨床試驗機構(gòu)由過去的審批改為備案，這是應(yīng)對臨床試驗資源緊缺的重大改革。但是在總局來講，下一步如何加強監(jiān)管？如何控制備案制實施帶來的風險？
王立豐:這次兩辦文件發(fā)布之后，改革內(nèi)容第一項就是將臨床試驗機構(gòu)資格認定改為備案制，這是我們臨床試驗改革的一項重要內(nèi)容。臨床試驗機構(gòu)的資源相對緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個深層次問題。因為大家都知道，藥物類的研發(fā)，最重要的一個環(huán)節(jié)就是臨床試驗，耗時時間長，投入成本高。所以，如何鼓勵更多的醫(yī)療機構(gòu)參與臨床試驗是我們改革的一項重要內(nèi)容，這次我們把認定改為備案，是改革的一項舉措。大家都知道，我國二級以上的醫(yī)療機構(gòu)已經(jīng)超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機構(gòu)有2000多家，但是現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗的機構(gòu)通過認定的只有600多家，特別是能夠承擔I期臨床試驗的機構(gòu)僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。
臨床試驗機構(gòu)不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現(xiàn)在臨床機構(gòu)還承擔著大量的醫(yī)療任務(wù)，所以在臨床機構(gòu)里面如果能夠分割出一塊來承擔藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。特別是現(xiàn)在醫(yī)生緊缺，機構(gòu)緊缺這樣一個大的背景，所以提出來由認定改成備案，這樣可以減少環(huán)節(jié)，提高效率?，F(xiàn)行的臨床試驗機構(gòu)的認定不能夠滿足創(chuàng)新發(fā)展的需求，所以提出了改成備案。
這樣的改革，一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化，就是強調(diào)由事前的認定改為事中、事后全過程監(jiān)管，也是符合黨中央、國務(wù)院提出來的放管服的要求。二是調(diào)整了監(jiān)管模式，將針對機構(gòu)的認定改為圍繞試驗藥物全過程檢查，使臨床試驗監(jiān)管的針對性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認定機構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機構(gòu)開展臨床試驗能力的形式，唯能力而不唯機構(gòu)。三是通過鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗機構(gòu)等措施，切實拓展臨床試驗機構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效的緩解醫(yī)療和科研的矛盾。
通過圍繞臨床試驗藥品的全過程檢查，不僅沒有降低對臨床試驗機構(gòu)準入的標準，而且強化了臨床試驗機構(gòu)監(jiān)管的效率，同時也進一步保證臨床試驗的質(zhì)量，更有利于凈化藥物臨床試驗的環(huán)境。所以措施是非常好的措施，接下來我們將進一步細化方案，落實到位。
中央電視臺記者:《創(chuàng)新意見》當中提出要接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)，這個數(shù)據(jù)包括哪些情況？這對于鼓勵創(chuàng)新有什么直接的意義？
王立豐:在創(chuàng)新意見里面，提出了在境外多中心臨床機構(gòu)取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合我國藥品注冊要求的，可以用于在我國申報注冊。目的是要減少重復試驗，降低研發(fā)成本，提高上市效率，剛才吳局長也介紹了國外的一些新藥到我國上市有一個延時期，為了縮短延時期，提高我國老百姓藥品的可用性，我們提出來這樣一個措施。這也是一個國際慣例。
過去我們要求到我國上市的藥品必須要在我國開展臨床試驗，其目的是為了保證這些藥用在中國人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)是有條件的，首先應(yīng)該符合在我國注冊相關(guān)的要求，同時還應(yīng)該證明不存在人種差異，因為西方人和東方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。一方面可以接受，另一方面要有條件，要提供在中國人安全有效的一些數(shù)據(jù)。
在我國同步開展國際多中心臨床試驗，就是這一個項目既在中國做，也在國外做。接受境外臨床數(shù)據(jù)不僅僅有利于國外的企業(yè)，也有利于國內(nèi)的創(chuàng)新型企業(yè)，這是一個雙贏。國內(nèi)已有一批創(chuàng)新型企業(yè)走出了國門，到國外，特別是到美國、日本、歐盟等開展藥品注冊，他們在國外注冊，臨床試驗數(shù)據(jù)也可以用于在我國進行藥品注冊，這樣就可以減少重復臨床試驗，提高效率，降低研發(fā)費用，也可以減少一些國外藥在中國上市的延時期。我們將完善臨床試驗數(shù)據(jù)管理的指導原則，進行細化，明確哪些可以接受，哪些不可以接受，讓大家能夠看得清楚。
同時，還要加強臨床試驗的監(jiān)督檢查，不僅是接受，還要派檢查員到境外臨床試驗機構(gòu)進行現(xiàn)場檢查。通過建立境外臨床試驗的檢查機制，逐步加大對境外臨床試驗的檢查力度，保證境外臨床試驗數(shù)據(jù)能夠準確。臨床試驗委托協(xié)議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數(shù)據(jù)的第一責任人，需要對臨床試驗的可靠性承擔法律責任。
南方都市報記者：剛才吳局長提到的上市藥品目錄集，請問通過這一措施對藥品的發(fā)展有怎樣的意義？能不能簡單的談一下安排？
王立豐:《創(chuàng)新意見》當中提出要建立上市藥品目錄集，載入新批準上市和通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價的藥品，這個目錄集要注明藥品各類信息。有兩方面意義，一方面是上市藥品目錄集將明確我國仿制藥發(fā)展的客觀標準，吳局長講實際上就是一個標桿，這樣可以方便藥品研究機構(gòu)、藥品生產(chǎn)企業(yè)和公眾公開查詢藥品的屬性，包括有效成份、劑型、規(guī)格以及上市許可持有人、取得的專利權(quán)、數(shù)據(jù)保護等相關(guān)信息。它是一個很全的信息目錄集。
另一方面，上市藥品目錄集將對促進仿制藥發(fā)展有巨大的指導作用。關(guān)于上市藥品目錄集的編制原則、框架體系，目前我們已經(jīng)有一定的基礎(chǔ)，我們也作了很多的研究。正在總局藥品審評中心網(wǎng)站公開征求意見，歡迎業(yè)界和社會各界積極建言獻策，共同幫助來完善這項制度，把這項制度建立好、設(shè)計好。
中國醫(yī)藥報記者:我國對醫(yī)療器械創(chuàng)新推出了哪些鼓勵政策，下一步關(guān)于醫(yī)療器械審評審批制度改革的方向是什么？
王者雄:近年來食品藥品監(jiān)管總局積極貫徹落實國務(wù)院新修訂的《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》和國務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，不斷完善創(chuàng)新產(chǎn)品審評審批制度，提升醫(yī)療器械的審評質(zhì)量和效率，促進醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
2014年總局就發(fā)布了《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）》，對具有我國發(fā)明專利的，擁有自主知識產(chǎn)權(quán)，技術(shù)上具有國內(nèi)首創(chuàng)、國際領(lǐng)先水平，并且具有顯著的臨床應(yīng)用價值的創(chuàng)新產(chǎn)品，納入特別的審批通道。目前已經(jīng)批準了29個產(chǎn)品上市。2016年，總局又發(fā)布了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，對列入國家重大課題專項或者重點研發(fā)計劃的產(chǎn)品，也包括對治療罕見病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)的疾病，包括兒童專用的醫(yī)療器械納入優(yōu)先審批程序。目前已經(jīng)把8個產(chǎn)品納入優(yōu)先審批范圍。通過創(chuàng)新醫(yī)療器械的特別審批和醫(yī)療器械優(yōu)先審批，降低了手術(shù)的創(chuàng)傷，滿足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發(fā)現(xiàn)的機率，保證患者后期的及時治療。這些產(chǎn)品的上市，為臨床醫(yī)生提供了選擇，通過產(chǎn)品的供應(yīng)降低了臨床的費用，使患者切身感受到改革的實惠。
這次中辦、國辦印發(fā)深化改革鼓勵創(chuàng)新的意見，我們在醫(yī)療器械審評審批改革方面將開展以下幾方面的工作。
一是改革臨床試驗管理。我們將會同國家衛(wèi)生計生委聯(lián)合出臺臨床試驗機構(gòu)的備案條件和備案管理辦法，建立醫(yī)療器械臨床試驗機構(gòu)和臨床試驗項目備案管理信息系統(tǒng)，并且加強臨床試驗機構(gòu)和臨床試驗項目的監(jiān)督檢查，對臨床試驗過程當中弄虛作假，捏造臨床試驗數(shù)據(jù)的違法違規(guī)行為，我們將依法予以嚴肅查處。對于治療嚴重危及生命，并且尚無有效治療手段的醫(yī)療器械，在臨床試驗的初步觀察可能獲益，允許通過拓展性臨床試驗，在知情同意以后，用于其他患者，相應(yīng)數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械的注冊申請。同時，將醫(yī)療器械的臨床試驗審評審批由明示許可改為默示許可，提高效率。
二是加快醫(yī)療器械上市的審評審批。在醫(yī)療器械注冊時接收符合我國醫(yī)療器械注冊法規(guī)要求的境外臨床試驗數(shù)據(jù)，同時科學合理的設(shè)置醫(yī)療器械的臨床評價相關(guān)要求，加快臨床急需醫(yī)療器械的審批，對于罕見病用醫(yī)療器械可以減免臨床試驗，準予有附帶條件的批準上市。對治療嚴重危及生命尚無有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的醫(yī)療器械，也可以附帶條件批準上市。對于國家重大科技專項和國家重點研發(fā)計劃支持的創(chuàng)新醫(yī)療器械，我們將繼續(xù)給予優(yōu)先審評審批。
三是完善醫(yī)療器械的審評審批制度，加強醫(yī)療器械審評機構(gòu)的能力建設(shè)。形成以審評為主導，檢查檢測評價為支撐的審評審批新體系。推行團隊審評，建立由臨床醫(yī)學、臨床診斷、機械、電子、材料、生物醫(yī)學工程相關(guān)專業(yè)的審評人員組成的項目審評團隊，負責創(chuàng)新產(chǎn)品的審評工作。我們也不斷地完善注冊申請人與審評中心的溝通交流機制，嚴格執(zhí)行專家咨詢委員會制度，對重大技術(shù)問題由專家咨詢委員會進行論證。推動醫(yī)療器械注冊審評納入政府購買服務(wù)試點范圍，通過這項措施增加審評員的數(shù)量，擴大審評員隊伍，同時也加強審評員的培訓，提高素質(zhì)，建立專業(yè)化的審評員隊伍。這次兩辦文件當中也提到了要積極推動第二類醫(yī)療器械的審評標準統(tǒng)一，逐步實現(xiàn)國家統(tǒng)一審評。
四是實施醫(yī)療器械全生命周期管理，加強檢查員隊伍建設(shè)，逐步建立職業(yè)化的檢查員隊伍，強化檢查員培訓，提升檢查員的能力和水平。加強對醫(yī)療器械臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范和生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范執(zhí)行情況的監(jiān)督檢查。我們在這個過程當中，要逐步完善醫(yī)療器械注冊人制度，落實注冊人對醫(yī)療器械設(shè)計開發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送、產(chǎn)品召回、不良事件報告，以及再評價等全過程、全生命周期的法律責任。
通過以上措施，進一步來鼓勵醫(yī)療器械創(chuàng)新，滿足臨床使用需求，激發(fā)我國醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)的發(fā)展活力，促進我國醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展。
